Os ensaios clínicos apresentam diferentes desenhos consoante os objetivos e a metodologia definidas. Seguem-se algumas definições mais comuns:
Ensaio Clínico Multicêntrico: estudo realizado de acordo com um único protocolo, em mais de um centro de ensaio e/ou em mais do que um país.
Ensaio Clínico Aberto: estudo em que tanto o investigador como o doente sabem qual a medicação que está a ser administrada.
Ensaio Clínico Aleatorizado: estudo em que todos os doentes são distribuídos ao acaso por dois ou mais grupos de tratamento.
Ensaio Clínico em Ocultação Simples: estudo em que o investigador sabe que tratamento que o doente está a receber, mas o doente não tem acesso a essa informação.
Ensaio Clínico em Dupla Ocultação: estudo em que nem o doente nem o investigador sabem qual o tratamento que o doente está a receber.
Dependente do objetivo do ensaio, podemos ainda classificá-los como: Ensaio Comparativo, Ensaio de Equivalência, Ensaio de Não-Inferioridade e Ensaio de Superioridade.
De acordo com a Lei nº 46/2004 de 19 de Agosto que regula a realização de ensaios clínicos em Portugal um Ensaio ou Ensaio Clínico traduz "qualquer investigação conduzida no ser humano, destinada a descobrir ou verificar os efeitos clínicos, farmacológicos ou os outros efeitos farmacodinâmicos de um ou mais medicamentos experimentais, ou identificar os efeitos indesejáveis de um ou mais medicamentos experimentais, ou a analisar a absorção, a distribuição, o metabolismo e a eliminação de um ou mais medicamentos experimentais, a fim de apurar a respetiva segurança ou eficácia".