Há várias razões para um doente pretender participar num ensaio clínico. É indispensável porém que compreenda o que vai ser estudado e que consinta participar.
Qualquer que seja razão do doente, é importante falar com o seu médico, discutir os possíveis benefícios e riscos e assegurar-se que entende o que vai ser necessário da sua parte.
Poderá participar num ensaio clínico qualquer pessoa a quem tenha sido diagnosticada a doença para a qual o medicamento está a ser estudado e que cumpra um conjunto de requisitos específicos, como por exemplo, a idade, o grau de atividade da doença, os tratamentos e doenças anteriores.
Pontualmente, em alguns estudos, poderão participar pessoas saudáveis (voluntários) a quem não tenha sido diagnosticado nenhuma doença.
A participação no ensaio clínico não garante um benefício ou melhoria do estado de saúde, uma vez que o medicamento em investigação poderá ou não funcionar com a pessoa estudada.
Contudo, participar poderá dar a possibilidade de aceder a medicamentos inovadores, em fase de investigação, antes de estes estarem disponíveis para o público em geral, tendo assim um papel mais ativo nos cuidados de saúde do doente.
Além disso, existem potencialmente outro tipo de benefícios resultantes da participação, como por exemplo, o apoio e conforto que resulta de uma monitorização e acompanhamento atento por uma equipa de investigação experiente e qualificada.
Apesar de haver a hipótese de o medicamento em estudo ser ineficaz, os resultados obtidos em fases anteriores do desenvolvimento de um novo medicamento fazem com que os investigadores acreditem que estes sejam tão ou mais eficazes do que os tratamentos existentes.
A participação no ensaio clínico pode também ajudar a informar médicos e outros doentes sobre a doença e o seu tratamento.
Existem riscos e incómodos associados a qualquer estudo de investigação que devem ser cuidadosamente ponderados antes de aceitar participar no ensaio clínico. Poderão ocorrer efeitos adversos, ligeiros ou mais graves, conhecidos ou não, devido ao novo tratamento. Os efeitos adversos conhecidos estarão descritos no formulário de consentimento informado que o doente assina antes de participar no estudo.
Ao participarem nestes projetos de investigação, os doentes estão a contribuir para que os investigadores entendam como funciona o medicamento em estudo, contribuindo para o desenvolvimento de moléculas inovadoras e para a melhoria da qualidade de vida de todos aqueles que sofrem ou que venham a sofrer da mesma doença.
É qualquer investigação conduzida no ser humano, destinada a descobrir ou verificar os efeitos clínicos, farmacológicos ou os outros efeitos farmacodinâmicos de um ou mais medicamentos experimentais; ou a identificar os efeitos indesejáveis de um ou mais medicamentos experimentais; ou a analisar a absorção, a distribuição, o metabolismo e a eliminação de um ou mais medicamentos experimentais, a fim de apurar a respectiva segurança ou eficácia.
Aquele que é considerado o primeiro ensaio clínico registado ocorreu em 1747. James Lind era um dos cirurgiões a bordo do navio Salisbury, da Armada Inglesa.
Nessa viagem, conduziu um ensaio em marinheiros com escorbuto, através de tratamentos incluindo citrinos. Apenas o grupo de marinheiros que tomava aquele tipo de fruta registou melhorias significativas.
Lind publicou os seus resultados em 1753, mas só quatro décadas mais tarde passou a introduzir-se sumo de limão ou lima na dieta dos marinheiros britânicos.
Os ensaios clínicos são divididos por quatro fases distintas.
- Fase I - Procede à avaliação inicial da segurança e tolerabilidade do novo medicamento. Geralmente realizados em voluntários saudáveis.
- Fase II – Com o objetivo de avaliar a eficácia terapêutica em doentes com a doença em estudo, avaliando simultaneamente a sua segurança. Realizados através de critérios rigorosos numa população sujeita a monitorização cuidada. Confirma-se se o novo medicamento tem efeito terapêutico e avalia-se a toxicidade, para selecionar o melhor regime terapêutico (doses e frequência de administração).
- Fase III - São estudos comparativos e geralmente multicêntricos, necessários para demonstrar a segurança, eficácia e benefício terapêutico por comparação com um medicamento padrão e/pu placebo. Nestes ensaios são envolvidos centenas ou milhares de doentes.
As fase I, II e III são essenciais para a aprovação de um novo medicamento pelas autoridades competentes,
- Fase IV - são estudos realizados após a obtenção de autorização de introdução no mercado. São importantes para aprofundar conhecimentos sobre o seu uso, como avaliação de interações com outros medicamentos, deteção de eventuais reações adversas ou avaliação da dose-resposta. Os ensaios nesta fase permitem estudar os riscos e benefícios de um determinado medicamento ao longo de um maior período de tempo e num maior número de doentes.