Que tratamentos existem?

 

A terapêutica de substituição com fator VIII, seja este recombinante (produzido através de engenharia genética) ou derivado do plasma, tem sido a base do tratamento da hemofilia A. Muitas destas formulações requerem perfusões intravenosas frequentes, normalmente pelo menos algumas vezes por semana, o que pode implicar um fardo para os doentes e cuidadores e ainda influenciar a adesão ao tratamento.15,16

 

Uma limitação adicional deste tipo de tratamento é o desenvolvimento de inibidores, anticorpos desenvolvidos pelo sistema imunitário do doente que podem “atacar” o fator VIII de substituição por este ser reconhecido como estranho.17

Estima-se que uma em cada quatro pessoas com hemofilia A grave venham a desenvolver inibidores de fator VIII.18

 

As opções de tratamento para doentes com inibidores são limitadas. Estes doentes podem necessitar de tratamentos mais frequentes, bem como de indução de tolerância imunitária (ITI), em que são administradas doses muito elevadas de fator VIII durante um longo período de tempo, para que este seja tolerado pelo sistema imunitário.  Se a ITI não for eficaz, ou se esta for contraindicada, os agentes de bypass são outra opção de tratamento. Tal como a terapêutica de substituição com fator VIII, os agentes de bypass são administrados por via intravenosa, com uma frequência ainda maior.19

O impacto dos tratamentos na vida dos doentes com hemofilia A é muito elevado. São necessárias novas opções de tratamento, efetivas e seguras, para contribuir para uma melhor gestão da doença e para permitir melhor qualidade de vida. A terapêutica não substitutiva, que não é baseada na reposição dos níveis de fator VIII, representa na atualidade uma alternativa terapêutica para alguns doentes, podendo ser administrada por via subcutânea e com menor frequência.20