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Fases dos ensaios clínicos

Fase I

Tipo de Estudo

  • Sem objetivos terapêuticos

Objetivo

  • Avaliação inicial de Segurança e Tolerabilidade do novo fármaco

  • Perfil Farmacocinético e Farmacodinâmico (mecanismos de ADME)

População

  • Voluntários saudáveis e por vezes indivíduos com patologia grave (Oncologia e SIDA)

  • 20-80 pessoas

Duração

  • Semanas

Fase II

Tipo de Estudo

  • Objetivos terapêuticos

Objetivo

  • Avaliação da Eficácia terapêutica

  • Determinação da dose e do regime terapêutico

  • Relação dose/resposta

  • Perfil de Segurança a curto prazo

  • Avaliação da terapêutica (Fase IIa), dose terapêutica apropriada (Fase IIb)

População

  • Número limitado de doentes

  • Doentes com a patologia ou a condição em estudo

  • Selecionados segundo critérios rigorosos

  • População relativamente homogénea

  • 25-100 pessoas

Duração

  • Semanas a meses

Fase III

Tipo de Estudo

  • Objetivos terapêuticos Pré-AIM

Objetivo

  • Demonstração/confirmação do benefício terapêutico (ensaio comparativo) 

  • Eficácia e Segurança

  • Obtenção de Autorização de Introdução no Mercado (AIM) - significância estatística

População 

  • População-alvo

  • 200-10000 pessoas

Duração 

  • Meses a anos

Fase IV

Tipo de Estudo

  • Pós-AIM

Objetivo

  • Otimização do uso do medicamento

  • Avaliação de interações medicamentosas, efeitos adversos adicionais (farmacovigilância)

  • Descrição de padrão de uso do medicamento

  • Estudos de suporte ao Marketing

  • Novas formulações

População

  • 1000 a milhões de pessoas

Duração

  • Anos

Tipos de ensaios clínicos

Os ensaios clínicos apresentam diferentes desenhos consoante os objetivos e a metodologia definidas. Seguem-se algumas definições mais comuns:

 

Ensaio Clínico Multicêntrico: estudo realizado de acordo com um único protocolo, em mais de um centro de ensaio e/ou em mais do que um país.

Ensaio Clínico Aberto: estudo em que tanto o investigador como o doente sabem qual a medicação que está a ser administrada.

Ensaio Clínico Aleatorizado: estudo em que todos os doentes são distribuídos ao acaso por dois ou mais grupos de tratamento.

Ensaio Clínico em Ocultação Simples: estudo em que o investigador sabe que tratamento que o doente está a receber, mas o doente não tem acesso a essa informação.

Ensaio Clínico em Dupla Ocultação: estudo em que nem o doente nem o investigador sabem qual o tratamento que o doente está a receber.

Dependente do objetivo do ensaio, podemos ainda classificá-los como: Ensaio Comparativo, Ensaio de Equivalência, Ensaio de Não-Inferioridade e Ensaio de Superioridade.

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Uma área em constante alteração

De acordo com a Lei nº 46/2004 de 19 de Agosto que regula a realização de ensaios clínicos em Portugal um Ensaio ou Ensaio Clínico traduz "qualquer investigação conduzida no ser humano, destinada a descobrir ou verificar os efeitos clínicos, farmacológicos ou os outros efeitos farmacodinâmicos de um ou mais medicamentos experimentais, ou identificar os efeitos indesejáveis de um ou mais medicamentos experimentais, ou a analisar a absorção, a distribuição, o metabolismo e a eliminação de um ou mais medicamentos experimentais, a fim de apurar a respetiva segurança ou eficácia".